В Калифорнии впервые в мире ‘отредактировали’ ген в теле человека

До сей поры ничего подобного наука и медицина не совершали. Пациент с так называемым синдромом Хантера, тяжелым генетическим недугом, из-за которого мужчина постоянно ложится под нож хирургов, подвергся “редактированию” генома непосредственно в теле, пишет Associated Press.

44-летний Брайан Мадо из Аризоны болен с детства. Заболевание передается по наследству, в основном, по мужской линии, и считается неизлечимым. Серьезное расстройство обмена веществ, мукополисахаридоз II типа возникает из-за генной мутации, в результате чего человек не может нормально расщеплять углеводы. Все это приводит к тяжелым проблемам в работе внутренних органов, большинство страдающих тяжелой формой болезни не доживает до 20 лет – закупориваются легкие.

К своим 44 годам Брайан пережил 26 операций, на костях, позвоночнике, желчном пузыре, глазах, и несколько раз находился на грани жизни и смерти от “обычного” бронхита. В одной из калифорнийских больниц мужчина перенес первый этап генной терапии, “редактирования” патологической генной мутации. Требуется, как минимум, три клинических испытания, прежде чем метод признают работающим и позволят другим больным принимать участие в процедурах. В этих случаях обычно берут клетки пациента, встраивают в них нужный ген в лаборатории и возвращают в тело человека. Но в случае с Брайаном изменять гены можно прямо в теле с помощью введения белка, который “находит” нужный ген и вносит изменения. Врачи называют это “крошечным хирургом”, который самостоятельно лечит пациента.

Новый ген остается в ДНК навсегда, но не может скорректировать изменения, которые ранее уже произошли в организме больного. Известно, что первые результаты в теле Брайана были подтверждены всего через месяц. Ему предстоит еще две процедуры.

Следите за историями успеха, полезными советами и многим другим, подписавшись на Woman.ForumDaily в Facebook, и не пропустите главного в нашей рассылке.